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10 月 23 日，美國(guó) FDA 批準(zhǔn) Strensiq（asfotase alfa）作為首款獲得批準(zhǔn)的治療藥物用于圍產(chǎn)期、嬰兒及幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥（HPP）。低磷酸酯酶癥是一種罕見(jiàn)的、遺傳性、進(jìn)展性代謝疾病，該病患者的多個(gè)人體系統(tǒng)會(huì)經(jīng)歷災(zāi)難性的影響，導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾及危及生命的并發(fā)癥。該疾病的特征是有缺陷的骨骼礦物化，這可導(dǎo)致佝僂病及導(dǎo)致骨骼畸形的骨軟化。
低磷酸酯酶癥也能引起并發(fā)癥，如失去運(yùn)動(dòng)能力的重度肌無(wú)力、癲癇發(fā)作、疼痛、呼吸衰竭和過(guò)早死亡。嚴(yán)重形式的低磷酸酯酶癥影響了大約十萬(wàn)之一的新生兒，但輕微病例，如在兒童或成年期出現(xiàn)的低磷酸酯酶癥可能發(fā)生的更頻繁一些。
「低磷酸酯酶癥患者人群第一次將可以獲得一款被批準(zhǔn)的藥物用于這種罕見(jiàn)的疾病，」FDA 藥物評(píng)價(jià)與研究中心藥物評(píng)價(jià) III 辦公室代理主任、醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生學(xué)碩士 Egan 稱。「Strensiq 的批準(zhǔn)是突破性治療藥物資格項(xiàng)目可以為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)新的及所需治療藥物的一個(gè)例證。」
Strensiq 獲得了突破性治療藥物資格，因?yàn)樗鞘卓睢⒁彩俏ㄒ灰豢钣糜趪a(chǎn)期、嬰兒及幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥治療的藥物。突破性治療藥物項(xiàng)目鼓勵(lì) FDA 與申請(qǐng)者一起合作，通過(guò)及時(shí)建議與互動(dòng)溝通，幫助快速推進(jìn)用于嚴(yán)重或危及生命疾病重要新藥的開發(fā)與審評(píng)。除了突破性治療藥物資格，F(xiàn)DA 還授予 Strensiq 孤兒藥資格，因?yàn)檫@款藥物在美國(guó)治療患者人數(shù)不超過(guò) 20 萬(wàn)的疾病。
孤兒藥資格可提供經(jīng)濟(jì)上的激勵(lì)，如臨床試驗(yàn)稅收抵免、免除申請(qǐng)者費(fèi)用及有資格獲得市場(chǎng)專營(yíng)權(quán)，從而促進(jìn)罕見(jiàn)病藥物的開發(fā)。Strensiq 還被授予優(yōu)先審評(píng)資格，這一條款授予那些在嚴(yán)重疾病治療中對(duì)安全性及有效性有明顯改善的藥物申請(qǐng)。
此外，Strensiq 的生產(chǎn)商被授予一張罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審評(píng)券，這一條款旨在鼓勵(lì)新藥及用于罕見(jiàn)兒科疾病預(yù)防與治療的生物藥品的開發(fā)。這款藥物的開發(fā)在某種程度上也得到了 FDA 孤兒藥產(chǎn)品授予計(jì)劃的支持，這一計(jì)劃授予那些用于罕見(jiàn)病癥產(chǎn)品的安全性及 / 或有效性臨床研究。
Strensiq 通過(guò)注射給藥，每周注射三次或六次。Strensiq 通過(guò)替代在正常骨骼中負(fù)責(zé)一種主要礦物質(zhì)形成的酶（稱組織非特異性堿性磷酸酶）而發(fā)揮作用，這種酶已顯示能改善患者的結(jié)局。
Strensiq 的安全性與有效性在 99 名圍產(chǎn)期（疾病在子宮時(shí)發(fā)生，出生時(shí)比較明顯）、嬰兒期或幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥患者中得到證實(shí)，這些患者在四項(xiàng)前瞻性、開放式研究中接受該藥物治療長(zhǎng)達(dá) 6.5 年時(shí)間。
研究結(jié)果顯示，以 Strensiq 治療的圍產(chǎn)期及嬰兒期發(fā)作低磷酸酯酶癥患者其總生存期及無(wú)需呼吸機(jī)的生存期（無(wú)呼吸機(jī)生存期）得到改善。97% 的治療患者在一歲時(shí)仍存活，相比之下，從自然歷史研究組選取的對(duì)照患者一歲時(shí)存活率為 42%。同樣，治療組患者一歲時(shí)的無(wú)呼吸機(jī)生存率為 85%，而自然歷史對(duì)照患者為 50%。
以 Strensiq 治療的幼兒期發(fā)作低磷酸酯酶癥患者與從自然歷史數(shù)據(jù)庫(kù)選取的對(duì)照患者相比，在成長(zhǎng)及骨健康方面顯示得到改善。所有治療患者在低體重或身材矮小或保持正常身高與體重方面均有改善。相比之下，對(duì)照患者大約有 20% 的人隨時(shí)間推移而生長(zhǎng)推遲，身高與體重低于同齡兒童正常范圍的身高與體重。
幼兒期發(fā)病患者還顯示骨骼礦物化得到改善，骨骼礦物化是基于 X 射線影像來(lái)評(píng)價(jià)佝僂病及其它低磷酸酯酶癥相關(guān)骨骼畸形嚴(yán)重程度的一個(gè)指標(biāo)。基于 X 射線影像，所有治療患者證明佝僂病有實(shí)質(zhì)性治愈，而一些自然歷史對(duì)照患者顯示佝僂病隨時(shí)間推移而日益嚴(yán)重的信號(hào)。
在 Strensiq 治療患者中最常見(jiàn)的副作用包括注射部位反應(yīng)、過(guò)敏反應(yīng)（如呼吸困難、惡心、頭暈及發(fā)燒）、注射部位脂肪代謝障礙（脂肪組織喪失導(dǎo)致皮膚凹陷或脂肪組織變厚導(dǎo)致皮膚下出現(xiàn)腫塊）及眼與腎臟出現(xiàn)異位性鈣化。Strensiq 由康乃迪克州柴郡的亞力兄制藥公司生產(chǎn)。 （2015-10-26 丁香園）
