2011 年11 月18 日美國食品和藥品管理局(FDA)批準歐文氏菌源性的天門冬酰胺酶(Erwinaze)治療對大腸桿菌制取的天冬酰胺酶和培加帕酶化療藥物治療存在超敏反應的急性淋巴細胞白血病(Acute Lymphoblastic LeukemiaALL)患者。在美國因ALL 患病人數少于20 萬,所以Erwinaze 被認定為孤兒藥品。
Erwinaze 的給藥途徑為肌肉注射,每周三次,該藥通過破壞血液中所有細胞生長所必須的人體蛋白質基本構成結構(氨基酸、天冬酰胺)來發揮作用。白血病患者的細胞不能制造這種蛋白質結構。接受Erwinaze 治療后,患者的白血病細胞將會凋亡。正常的人體細胞可通過生物合成制造滿足自身需要的天冬酰胺,這一機制不受Erwinaze 的影響。一項納入了58 名患者的臨床試驗對Erwinaze 的安全性和療效進行了評估。一項被稱為EMTP(Erwinaze Master Treatment protocol)的納入了843 名患者Erwinaze 擴展的臨床試驗(EPA),提供了該藥的安全性補充數據。這兩項研究的患者均由于過敏反應無法繼續接受門冬酰胺酶和培加帕酶的治。
證明該藥有效性,主要研究結果是根據反映白血病控制和生存改善的天冬酰胺酶活性指標水平之上的患者比例進行測算。所有被評估患者的結果顯示,在給藥后的48 小時或72 小時天冬酰胺酶活性水平保持在預先設定的閾值。與Erwinaze 治療相關的副作用包括嚴重過敏反應(過敏癥)、胰腺發炎(胰腺炎)、高血肝酶水平(轉氨酶和膽紅素異常)、血栓、出血、惡心、嘔吐、高血糖(高血糖癥)。

