FDA批準首個治療先天性ⅩⅢ因子缺乏癥藥物
美國食品藥品管理局（FDA）近日批準Corifact用于治療先天性ⅩⅢ因子缺乏癥。這是FDA批準的首個治療該疾病的藥物。ⅩⅢ因子為血漿中的凝血因子，對機體正常凝血有十分重要的作用。先天性ⅩⅢ因子缺乏癥是一種罕見疾病，該病會引起軟組織挫傷、黏膜出血和致命性顱內出血。
由于Corifact的適應證為罕見疾病，因此FDA認定其為孤兒藥，并在FDA加速審評程序下獲批上市。這一程序要求制造商進行后續研究，以證實患者確實能夠獲得目前觀察數據所顯示的臨床收益。
Corifact由健康人的混合血漿制造而成，FDA批準其上市的申請是基于一項納入了包括兒童在內的14名先天性ⅩⅢ因子缺陷癥患者的臨床試驗的 結果，研究中觀察到該藥最常見的不良反應是超敏反應（過敏、皮疹、瘙癢和紅斑等癥狀）、惡寒、發熱、關節痛、頭痛、凝血酶-抗凝血酶水平升高和肝酶增加。 使用該藥的患者也可能會出現ⅩⅢ因子的抗體從而使本品失效。此外，如果使用劑量超過說明書中的規定還可能會出現非正常凝血，從而導致嚴重不良反應。
