目前已上市的帕金森病治療藥仍不能滿足臨床需求。在整個治療過程中，沒有一種單一的治療方法完全有效；因此應根據疾病不同階段及病情的嚴重程度進行針對性治療。
在全球主要七大醫藥市場中（美國、日本、法國、德國、意大利、西班牙和英國），有150 多萬人遭受帕金森綜合癥（PD）的困擾。PD 是一種漸進性疾病，主要由于基底神經節多巴胺受體功能退化而引起。PD 所涉及的臨床癥狀較多。其中在運動遲緩、強直、靜止性震顫和姿勢不穩這4 項主要臨床癥狀中，以出現2 項癥狀作為診斷特征。迄今為止，臨床上仍無有效方法治療PD，目前的治療藥物主要是減輕PD 的臨床癥狀。
現有治療藥物
左旋多巴（L-DOPA）用于治療PD 已有40 多年的歷史。目前仍是減輕PD臨床癥狀最有效的治療方法。多巴胺不能穿過血腦屏障，而左旋多巴則可以穿過血腦屏障進入顱內，并在顱內代謝成多巴胺。然而左旋多巴有明顯的缺點。其一，用藥頻繁：每天平均需服用5 次。其二，早期治療效果明顯，但該效果一般只能維持1~5 年。隨著病情進一步惡化，左旋多巴的治療效果將逐漸減弱，以至很難再控制患者出現的癥狀，進而病情進一步發展為運動并發癥障礙。這些運動障礙包括PD 癥狀波動、異動癥、震顫及跌倒等。所以在PD 治療指南中，強調在使用左旋多巴治療帕金森時要注意兩點：第一延遲外源性左旋多巴的使用（尤其是對那些需要長期治療的年輕患者而言）；第二延緩PD 癥狀的惡化。
除L-DOPA 以外，好幾種不同類別的藥物也可以用來治療PD。但這些藥物僅僅起到調節內源性多巴胺水平的作用。目前最典型的治療方案為分階段采用不同治療藥物的方法以延遲左旋多巴在病程中的使用。其中最常用的一類藥物便是多巴胺受體激動劑。這類藥物于20 世紀70 年代首次應用于臨床。其作用機理為多巴胺缺乏時，激動劑直接作用于多巴胺受體促進內源性多巴胺的生成。近20 來年批準的新一代多巴胺受體激動劑包括1997年被FDA 批準的普拉克索（pramipexole，森福羅，senfuluo）和羅匹尼羅（ropinirole，Requip），這2 個藥物都是選擇性地作用于多巴胺D2 受體。FDA 于2001 年6 月發布的PD 治療指南推薦：為推遲L-DOPA 的使用以及出現與PD 相關的運動障礙，PD 的早期治療應將多巴胺受體激動劑作為一線藥物單獨治療PD。
其他比較重要的治療PD 的藥物有兒茶酚胺氧甲基轉移酶（COMT）抑制劑和單胺氧化酶（MAO）抑制劑。這兩類藥物的使用可以減低左旋多巴的服藥劑量。由于COMT酶可大大降低左旋多巴通過血腦屏障的水平所以采用COMT抑制劑可以延長L-DOPA 在血漿中的半衰期以及穩定L-DOPA 的血藥濃度，從而增加L-DOPA 在腦中的血藥濃度。此外，MAO 抑制劑可降低顱內多巴胺的氧化代謝。有許多MAO-B 抑制劑已獲批準用于治療PD，其中有20 世紀70 年代就已經被發現的沙來吉蘭以及于2005 年獲FDA 批準的雷沙吉蘭（rasagiline，Azilect）。
醫學界認為：在治療PD 的整個過程中，沒有一種單一的治療方法是完全有效的；PD 的治療應根據疾病的不同階段以及病情的嚴重程度進行針對性治療。由于PD 具有易變性，因此治療PD 應采取高度個性化治療原則。研發中的重點品種目前已上市的抗PD 藥物仍不能滿足臨床需求，臨床中仍急需大量可延緩或預防PD 惡化的藥物。盡管好幾種藥物在臨床前研究已顯示出具有潛在的神經保護作用，但這些藥物還有待于經臨床研究進一步驗證。由于幾乎所有采用L-DOPA 治療的PD 患者在某種程度上都會出現癥狀波動，因此藥物開發商意識到降低患者因使用L-DOPA 治療而出現的運動障礙和癥狀波動的重要。在候選藥物中有好幾種是用來改善波動癥狀，其中具有更加優越性的候選藥物為由Santhera 制藥/易普森開發的目前處于II 期臨床階段的α-腎上腺素受體拮抗劑fipamezole。
另一種治療策略則是通過L-DOPA 緩釋制劑從而降低PD 患者的癥狀波動。由IMPAX 制藥/葛蘭素史克研發的正處于III 期臨床階段的復方緩釋制劑卡比多巴+左旋多巴，復方（carbidopa + levodopa CR，IPX066）則是一種最有前景的藥物。與那些每日需服用5 次的L-DOPA 速釋制劑相比，本品每日僅需服用3次。處于研發后期的抗PD 藥物見附表。其中包括默克雪蘭諾和Newron 公司研發的MAO 抑制劑safinamide 以及由雅培公司研發的多巴胺受體激動劑pardoprunox。
在研藥物中，作用機理比較新的則是腺苷A2A 受體拮抗劑，該類藥物作用位于大腦紋狀體區域的受體，該受體能擴大多巴胺信號，從而改善PD 患者的運動異常。這類藥物在研發史上曾遭遇過麻煩。由Kyowa Hakko Kirin 研發的istradefylline 被認為是一種最好的候選藥物，但因其缺乏有效性，FDA 于2008年對該藥物發出不批準函。第2 個腺苷A2A 受體拮抗劑是由默沙東研發的preladenant，該藥目前處于II 期臨床階段。
除藥物治療之外，細胞或基因療法有可能有效地治療PD。由于黑質中產生多巴胺的細胞逐漸喪失與PD 有關，細胞和基因療法可維持或替代多巴胺的作用。由于由拜耳先靈/泰坦制藥公司研發的spheramine（利用視網膜色素上皮細胞在顱內直接產生L-DOPA）失敗，而使研究重點轉為基因療法。這些基因包括neurturin、谷氨酸脫羧酶、芳香L-氨基酸酸脫羧酶（AADC）、酪氨酸羥化酶（TH）和GTP 環化水解酶-1（GCH1）。目前處于II 期臨床試驗階段的基因療法有：GERE-120（Ceregene），一種攜帶neurturin 基因的腺相關病毒群載體；NLX-P101（Neurologix）能將GAD基因轉移到丘腦底核；ProSavin（牛津生物制藥）一種對AADC，TH 和GCH1進行基因治療的載體。由于神經外科的成本及負擔均較高，若這些創新型的治療方法能改變現有的治療方法則需顯示出良好的安全性和有效性。
開發中的藥物
