2012年1月30日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批準Erivedge(vismodegib)用于治療成人最常見的皮膚癌--基底細胞癌。該藥用于無法手術或放射治療的局部晚期基底細胞癌和轉移性基底細胞癌患者。
基底細胞癌通常始于表皮,是一種生長緩慢、無痛的皮膚癌。此種癌癥多形成于經常日光照射或其他紫外輻射部位。
Erivedge是第一個獲FDA批準用于轉移性基底細胞癌的藥物,按照優先審評程序進行加速審評。Erivedge是一日服用一次的片劑,通過抑制Hedgehog路徑發揮藥效。該路徑作用于大部分基底細胞癌和少數正常組織,如表皮。
對96名局部晚期或轉移性基底細胞癌患者進行多中心臨床研究評估了Erivedge的安全性和有效性。該臨床研究的主要終點是客觀應答率(ORR)或治療后癌癥損傷完全或局部減少或消失。30%接受Erivedge的轉移性患者產生局部應答,43%局部晚期患者產生完全或局部應答。
在接受Erivedge治療的患者中觀察到最常見副作用有:肌肉痙攣、脫發、體重減輕、惡心、腹瀉、疲勞、味覺紊亂、食欲減退、便秘、嘔吐、味覺喪失。
Erivedge在獲批時附有黑框警告,提醒患者和醫護專業人員其可能存在的死亡風險或對未出生胎兒的嚴重影響。使用Erivedge治療前必須檢驗妊娠狀態。男性和女性患者都應該了解這些風險,并控制生育。

