近日，Incyte公司的骨髓纖維化治療藥物Jakafi（ruxolitinib）獲得美國食品藥品管理局(FDA)批準。Jakafi是治療中高風險骨髓纖維化的JAK抑制劑，也是FDA批準的第一個骨髓纖維化治療藥物。
骨髓纖維化是一種罕見的、威脅生命的血液癌癥，主要病理特征是骨髓造血功能衰竭、脾臟腫大。癥狀包括疲勞、盜汗、皮膚瘙癢、生活質量差、體重減輕、生命縮短。美國骨髓纖維化患者約有16000~18500人。
Jakafi獲得批準是基于兩項Ⅲ期臨床試驗（一項由Incyte公司自主研究，另一項與其合作伙伴諾華合作完成），528例患者參與了該藥的安全性和有效性評價研究。研究分為3組：Jakafi組、安慰劑組（糖丸）和目前最佳療法（化療藥物羥基脲或糖皮質激素）組。
結果顯示，與安慰劑組和目前最佳療法組相比，Jakafi組50%以上患者腫大的脾臟至少縮小了35%。同樣，與安慰劑組相比，接受Jakafi治療的大部分患者觀察到的骨髓纖維化相關癥狀（包括腹部不適、盜汗、瘙癢、肌肉和骨骼疼痛）減輕50%以上。
Jakafi治療組報告的最嚴重的副作用包括血小板水平低（血小板減少癥）、貧血、乏力、腹瀉、氣短（呼吸困難）、頭痛、頭暈和惡心。
